En la actualidad existen bastantes dificultades en lo que respecta al desarrollo de nuevas terapias en el ámbito de la oncología pediátrica que deberían ser abordadas en los próximos años.

La mayoría de los nuevos fármacos utilizados en la oncología infantil fueron desarrollados, en un primer momento, para tratar tumores en adultos. Esto ha dado lugar a que un gran número de tumores exclusivamente pediátricos hayan quedado fuera del campo de investigación en cáncer. Además, aquellos fármacos que, de manera secundaria, fueron implementados en el área de pediatría, lo hicieron años después de su introducción en los tratamientos para adultos, con una media de tiempo, desde el primer ensayo en adultos hasta el primer ensayo en niños, de seis años y medio. Otra dificultad a la que se enfrenta la población pediátrica, es el estricto límite de edad de los 18 años, que separa artificialmente la niñez de la edad adulta, y que impide la participación de adolescentes en ensayos de población adulta y viceversa, aún en los casos en que se trate de una misma enfermedad oncológica, como sucede con los linfomas de Hodgkin (muy comunes en adolescentes y adultos jóvenes).

Por ello resulta fundamental abordar, en los años venideros, algunos aspectos tales como:

• Mejorar el conocimiento biológico de los tumores infantiles, permitiendo así el desarrollo de fármacos dirigidos específicamente al tratamiento de los tumores pediátricos.

• Desarrollar nuevos fármacos para alteraciones moleculares ya conocidas de tumores pediátricos, como son: NMYC en neuroblastoma, EWSR1-FLI1 en sarcoma de Ewing, o PAX-FOXO1 en rabdomiosarcoma.

• Establecer cambios legislativos que aceleren la llegada a la población pediátrica de los fármacos desarrollados para adultos.

• Favorecer el acceso de los adolescentes y de los adultos jóvenes a ensayos clínicos para las patologías que aparecen y son propias de ese rango de edad.

 

 

Para seguir leyendo:

– Moreno L. Ensayos clínicos en Onco-Hematología pediátrica. Disponible en: Hematología y Oncología pediátricas. 3a edición. Ergon; 2015.

(Resumen de las características de los ensayos clínicos en Onco-Hematología, centrado en las características particulares de los ensayos en población pediátrica).

– Bautista F, Gallego S, Cañete A, Mora J, Díaz de Heredia C, Cruz O, et al. Landscape of early clinical trials for childhood and adolescence cancer in Spain. Clin Transl Oncol. 2016.

(En nombre de la Sociedad Española de Hemato-Oncología pediátrica (SEHOP), los autores realizan un análisis de la situación de los ensayos clínicos precoces en oncología pediátrica en España y de cómo ha sido su evolución).

– Mirones I, Morenob L, Patiño-García A, Lizeagad G, Moraledae JM, Toribiof ML, et al. Inmunoterapia con células CAR-T en Hemato-Oncología pediátrica. An Pediatr (Barc). 2020.

(El grupo de Inmunoterapia y Terapias Avanzadas de la SEHOP realiza una interesante revisión de los aspectos más relevantes de la implantación del tratamiento con CAR-T).

–Moreno L, DuBois SG, Marshall LV, Fox E, Carceller F, Pearson AD. How to address challenges and opportunities in pediatric cancer drug development? Expert Opinion on Drug Discovery. 2020.

(Artículo en el que se hace un análisis de las dificultades y los próximos pasos a seguir en el desarrollo de nuevos fármacos en oncología pediátrica).

–Butler E, Ludwig K, Pacenta HL, Klesse LJ, Watt TC, Laetsch TW, et al. Recent progress in the treatment of cancer in children. CA Cancer J Clin. 2021.

(Se trata de una revisión de los tratamientos desarrollados para cada uno de los tipos de cáncer infantil más prevalentes).

 

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